Генная терапия избавит от наследственной слепоты
Специалисты Колумбийского университета сделали огромный шаг в лечении слепоты. Ученые предлагают применить индивидуальную генную терапию для лечения наследственной слепоты.
Эксперты использовали в работе индуцированные стволовые клетки, которые были получены из клеток кожи. Ученые хотели найти причины, которые вызывают слепоту при пигментном ретините. Исследователи протестировали клетки сетчатки, образованные из стволовых клеток и выявили в гене MFRP проблемные мутации. Чтобы доставить «нормальные» копии гена в клетки сетчатки, специалисты использовали вирус, что восстановило работу органа.
Генная терапия избавила от слепоты мышей. В будущем врачи смогут брать у пациентов клетки, чтобы на их основе проверять эффективность терапии или создавать генные методы лечения.
Вообще с пигментным ретинитом связаны более 60 генов, что усложняет работу с этим заболеванием. При этой болезни разрушаются фоторецепторы в макуле – зоне, которая несет ответственность за точное центральное зрение.
