Регистрация Войти
Вход на сайт

Генная терапия начала вылечивать редкие наследственные болезни

13 июля 2013 23:30

Генная терапия начала вылечивать редкие наследственные болезниДве редких наследственных болезни, одна из которых убивает детей в течение первых нескольких лет жизни, теперь подвергаются лечению при помощи генной терапии.

Прошедшие лечение генной терапией дети с расстройствами, получают новые здоровые гены взамен ошибочных. Результатом оказалось улучшение состояния больных или даже полное выздоровление. Дети совершенно не испытывали никаких побочных эффектов.

Одно расстройство под названием метахроматическая лейкодистрофия вызывает накопление жирных кислот в мозге, что приводит к расстройству когнитивного аппарата и затем смерти. Исследованию подверглись трое детей с таким заболеванием от 7 до 15 месяцев. Полноценных симптомов они не показывали из-за молодого возраста.

Один из детей подвергся генной терапии и в три года проявил полноценные языковые навыки и уровень IQ, в то время как двое других, не подвергшихся лечению, были неспособны разговаривать и ходить.

Генная терапия была также использована для лечения трех детей с синдромом Вискотта-Олдрича. Это расстройство иммунной системы, вызванное мутациями в гене WAS. Люди с такими заболеваниями подвержены повышенному риску возникновения инфекций. Дети, получившие лечение, полностью выздоровели уже к 20-30 месяцам жизни.

Тем не менее, не смотря на полный успех всех экспериментов, прошло недостаточно исследований, чтобы стопроцентно утверждать о научном прорыве. Некоторые ранние исследования показали, что генная терапия может вызвать лейкемию в некоторых случаях. Это случается лишь, когда новые гены вставлены не на свое место. Но самое последнее исследование показало, что лечение больше не будет повышать риск лейкемии.

wordscience.org


Рейтинг статьи:
Уважаемый посетитель, Вы зашли на сайт как незарегистрированный пользователь. Мы рекомендуем Вам зарегистрироваться либо зайти на сайт под своим именем.
Оставить комментарий
Ваше имя: *
Ваш e-mail: *
Текст комментария:
Полужирный Наклонный текст Подчёркнутый текст Зачёркнутый текст | Выравнивание по левому краю По центру Выравнивание по правому краю | Вставка смайликов Выбор цвета | Скрытый текст Вставка цитаты Преобразовать выбранный текст из транслитерации в кириллицу Вставка спойлера
Код: Включите эту картинку для отображения кода безопасности
обновить, если не виден код
Введите код: